Il filo logico che lega le diverse presentazioni di questo incontro ON.E è il concetto di terapia bersaglio, che meglio che in altre malattie, si compendia e si concretizza nei più moderni approcci terapeutici per alcune patologie ematologiche. L’identificazione di mutazioni del DNA che esitano in disregolazione di meccanismi chiave della crescita e differenziazione delle cellule emopoietiche e la caratterizzazione di antigeni di membrana espressi sulle cellule neoplastiche, hanno promosso lo sviluppo di nuovi farmaci e nuove tecnologie, entrate di recente nella pratica clinica. Questi includono le piccole molecole di sintesi quali gli inibitori delle tirosino chinasi e le tecnologie basate sull’immunità, ovvero gli anticorpi monoclonali, in diverse accezioni strutturali e funzionali, e le cellule linfocitarie modificate, le CAR-T. L’incontro intende affrontare alcune delle condizioni cliniche, dalle neoplasie mieloidi acute e croniche ai linfomi al mieloma multiplo, nelle quali nuovi approcci hanno modificato largamente il paradigma terapeutico, senza tralasciare alcune patologie ematologiche rare, neoplastiche e non, nelle quali questi stessi approcci si stanno affacciando alla pratica clinica. Esperti discuteranno delle indicazioni, degli eventi avversi e dei limiti di questi approcci, con un’attenzione anche agli aspetti della qualità di vita dei pazienti e della sostenibilità del sistema sanitario. Le diverse opzioni verranno valutate anche alla luce della presentazione di casi clinici simulati, derivanti dalla correte pratica clinica.

Responsabile scientifico

Alessandro Maria Vannucchi, Professore di Ematologia, Università di Firenze, Direttore della SOD Ematologia, Direttore Dipartimento di Oncologia, Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi, Firenze